Godkännandet av VYNDAQEL (tafamidis) baseras på data från ATTR-ACT, en global, multicenter, dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad fas III-studie av 441 patienter med åldersrelaterad (wild-type) eller ärftlig ATTR-CM. I studien jämfördes poolade data för patienter som fick en daglig oral dos av 20 mg eller 80 mg tafamidismeglumin med patienter som fick placebo.

Vyndaqel finns i två formuleringar, en där tafamidis ingår som megluminsalt, och en där tafamidis ingår i frisyraform. Tafamidismeglumin i dosen 80 mg (4 x20 mg) är bioekvivalent med en 61 mg dos av tafamidis i frisyraformen. Kapseln med tafamidis 61 mg har utvecklats för patientbekvämlighet för att möjliggöra administration med en kapsel om dagen.

Primär analys utförd med Finkelstein-Schoenfeld-metoden, en hierarkisk kombination av båda utfallsmåtten där mortalitet oavsett orsak prioriteras.

De komponenter som ingick i den primära analysen, mortalitet oavsett orsak och kardiovaskulärt relaterade sjukhusinläggningar, utvärderades individuellt. Mortalitet oavsett orsak analyserades med hjälp av Cox regression, med behandling och stratifieringsfaktorer som co-variabler. För analysen av kardiovaskulärt relaterade sjukhusinläggningar användes en Poisson regressionsmodell, där termerna behandling, transtyretin (TTR) status (vildtyp eller ärftlig), NYHA-klassificering vid baslinjen (NYHA klass I och klass II i kombination jämfört med NYHA klass III), behandling enligt TTR-genotyp och behandling enligt NYHA-klassifiering vid baslinjen användes som faktorer.